Une thérapie par cellules souches «sûres» peut aider à la récupération d’un AVC

BBC Online rapporte aujourd’hui que « les cellules souches sont prometteuses dans la récupération des AVC ».

Ce titre précis provient d’une étude montrant comment une nouvelle technique utilisant les propres cellules souches d’un patient pour aider à la récupération de l’ischémie sévère est faisable et semble être sans danger.

Mais l’étude était minuscule – seulement cinq personnes ont eu le traitement. L’étude n’était pas non plus conçue pour tester si la technique était efficace, seulement si elle était faisable et sûre.

Cela signifie que nous ne pouvons pas être sûrs que les améliorations observées chez les patients ont été causées par le traitement des cellules souches lui-même. Ils auraient pu se produire de toute façon comme un chemin naturel de récupération post-AVC – un point que les auteurs de l’étude ont expliqué.

Un essai beaucoup plus vaste comparant ce traitement de cellules souches aux meilleurs soins disponibles serait nécessaire pour prouver l’efficacité et constitue une étape logique pour ce traitement en cours de développement.

La voie du développement du traitement, bien usée, est souvent longue et coûteuse, mais elle est conçue pour protéger les patients contre les traitements potentiellement dangereux et éliminer tous les traitements qui ne sont pas efficaces validité.

Cependant, nous ne devons pas ignorer le fait que la technique a été bien tolérée chez les cinq personnes et ne semble pas avoir provoqué d’effets secondaires au cours des six mois de l’évaluation – un résultat prometteur.

D’où vient l’histoire?

L’étude a été réalisée par des chercheurs de l’Imperial College Healthcare NHS Trust et Imperial College London.

Il a été financé par Omnicyte Ltd – une société de biotechnologie basée en Grande-Bretagne spécialisée dans l’extraction du potentiel thérapeutique et des avantages des technologies de cellules souches.

L’étude a été publiée dans le journal scientifique à comité de lecture, Stem Cells Translational Medicine.

En général, les médias ont rapporté l’histoire avec précision, la BBC expliquant que le traitement en était à ses tout premiers stades et que cette dernière étude visait à tester l’innocuité et la faisabilité du traitement des cellules souches plutôt que son efficacité.

De quel type de recherche s’aggissait-t-il?

Il s’agissait d’un essai humain de preuve de concept, non randomisé, ouvert. Il a examiné si une nouvelle technique de perfusion de cellules souches en cours de développement était faisable et sans danger pour traiter les patients souffrant d’une forme sévère aiguë dans les sept jours suivant sa survenue.

L’étude portait sur les personnes ayant subi un AVC ischémique – lorsque l’apport sanguin au cerveau a été interrompu soit à cause d’un rétrécissement des vaisseaux qui alimentent le cerveau, soit parce qu’il y a un caillot sanguin dans ces vaisseaux. La plupart des AVC surviennent soudainement, se développent rapidement et endommagent le cerveau en quelques minutes.

L’étude était une petite étude de faisabilité, ce qui signifie qu’elle n’a pas été conçue pour fournir une preuve solide que le traitement a fonctionné. Au lieu de cela, son but principal était de voir si la technique était possible d’utiliser et était sûre dans un petit nombre de personnes.

Qu’est-ce que la recherche implique?

Les chercheurs voulaient recruter des personnes qui pourraient commencer le traitement dans les sept jours suivant l’apparition de l’AVC et si elles avaient eu un AVC avec des caractéristiques particulièrement sévères.

Selon l’Imperial College, ce «AVC de circulation totale antérieure» (TACS) a généralement un mauvais résultat chez la plupart des gens. Habituellement, seulement 4% des personnes ayant subi un AVC sont en vie et vivent de façon autonome six mois après l’AVC. Pour cette raison, tous les traitements qui peuvent améliorer les résultats sont les bienvenus.

Les chercheurs ont exclu les personnes si elles avaient plus de 80 ans, si elles étaient «médicalement instables», si elles avaient un rétrécissement significatif de l’artère carotide, ou si elles refusaient ou étaient incapables de participer. Cependant, les chercheurs ont eu du mal à recruter assez de personnes avec ce sous-type, de sorte que les critères d’inclusion ont été élargis pour inclure le sous-type d’AVC ischémique.

En fin de compte, cinq patients qui avaient subi un AVC grave confirmé cliniquement au cours des sept derniers jours (quatre AVC AVC et un AVC PACS) ont été recrutés (sur un total de 82 cas). Chacun avait une petite quantité de moelle osseuse extraite sous anesthésie locale.

Cette moelle osseuse a été purifiée pour isoler les cellules souches CD34 + du patient, qui ont été injectées dans les artères du patient un ou deux jours plus tard. Les effets secondaires ont été documentés pendant six mois après le traitement.

Les chercheurs ont également noté dans quelle mesure l’AVC altérait le fonctionnement quotidien normal en utilisant des échelles d’évaluation clinique validées (National Institutes of Health Stroke Scale et échelle de Rankin modifiée), et comment leur cerveau récupérait en examinant les IRM.

Les chercheurs ont déclaré qu’ils utilisaient des cellules souches CD34 + parce qu’ils amélioraient la récupération fonctionnelle dans des modèles non humains d’AVC ischémique en favorisant la croissance des vaisseaux sanguins et des cellules nerveuses.

L’étude a été conçue principalement pour tester la sécurité et n’a pas été conçue pour prouver si le traitement améliore de manière significative la vie des participants avec toute la rigueur. Des essais beaucoup plus importants impliquant des groupes de randomisation et de contrôle seraient nécessaires pour cela.

Quels ont été les résultats de base?

Les principaux résultats ont été:

Les cinq patients auraient bien toléré la procédure sans complications. Il n’y a eu aucun AVC récidivant et aucune détérioration nerveuse au cours de la période de suivi de six mois.

Tous les patients ont montré des améliorations dans les évaluations cliniques de la façon dont leur AVC entravait leur fonctionnement au jour le jour depuis le début de l’essai et six mois plus tard.

La taille des zones endommagées évaluées par IRM a diminué de 10% à 60% chez tous les patients au cours des six mois. La variation moyenne était de 28% après six mois de suivi.

Il n’y avait aucun signe de croissance tumorale ou de malformation des vaisseaux sanguins, ce qui est un effet secondaire potentiel de l’injection de cellules souches.

Comment les chercheurs ont-ils interprété les résultats?

Les chercheurs déclarent avoir « démontré dans un essai clinique de phase I que les cellules souches / progénitrices autologues CD34 + [provenant du corps du patient], délivrées directement dans l’artère cérébrale moyenne au cours de la première semaine de sûr. »

Ils ont noté: « Tous les patients ont montré des améliorations dans les scores cliniques et des réductions du volume de la lésion dans les six mois.Ces formes de récupération sont bien reconnues dans l’histoire naturelle des AVC, mais ces résultats sont rassurants pour les futurs essais de la thérapie cellulaire CD34 +. en particulier, nous n’avons trouvé aucune preuve d’AVC post-intervention (ischémique ou hémorragique), de malformation vasculaire ou de tumeur. « 

Conclusion

Cette étude fournit des preuves qu’une nouvelle technique utilisant les propres cellules souches d’un patient pour aider à la récupération de l’ischémie sévère est faisable et semble être sans danger. Il n’a pas été conçu pour tester si la technique était meilleure que ne rien faire ou mieux que d’autres types de soins ou de traitement.

Les auteurs sont parfaitement clairs que cette «étude de preuve de concept n’a pas été conçue avec un groupe témoin ou alimentée pour pouvoir détecter l’efficacité». Cela signifie que nous ne pouvons pas être sûrs que les améliorations observées chez les cinq patients ont été causées par le traitement des cellules souches. Ils pourraient avoir eu lieu de toute façon dans le cadre de la voie naturelle de la récupération après un accident vasculaire cérébral – un point soulevé par les auteurs.

Un essai beaucoup plus grand qui compare ce traitement de cellules souches avec les meilleurs soins disponibles actuellement est nécessaire pour prouver son efficacité.

Il pourrait surprendre certaines personnes d’apprendre que l’essai d’un nouveau traitement ne visait pas vraiment à vérifier si le traitement avait bien fonctionné. Ceci est normal dans la séquence du développement du traitement.

Lorsque les chercheurs découvrent un nouveau traitement potentiel, habituellement par la recherche sur les animaux, ils doivent ensuite démontrer que le traitement est faisable chez l’homme et, surtout, qu’il est sans danger.

Pour ce faire, ils recrutent généralement un petit nombre de personnes et les surveillent intensément – comme cela s’est produit dans cette étude. Si le traitement est jugé réalisable et sûr dans ce petit groupe, ils peuvent concevoir de plus grands essais, qui visent à la fois optimiser le traitement et prouver que cela fonctionne.

Cette voie bien usée du développement du traitement est souvent longue et coûteuse, mais elle est conçue pour protéger les patients contre les traitements potentiellement nocifs et éliminer les traitements inefficaces.

Dans un communiqué de presse, l’équipe de recherche indique qu’ils visent à développer un médicament basé sur cette technologie, plutôt que d’effectuer les longues étapes d’extraction, de purification et d’injection de la moelle osseuse.

Ils espèrent que donner le traitement rapidement, et sous forme de médicament, est plus susceptible d’améliorer les chances de guérison des patients que les alternatives plus lentes. Pour ce faire, ils espèrent isoler les facteurs biologiques sécrétés par les cellules souches et les intégrer dans un médicament.

Ceci pourrait être stocké dans un hôpital pour être administré rapidement à une personne admise à A & E après un diagnostic d’AVC. Cela pourrait raccourcir le temps de traitement de quelques jours à quelques heures.

Cependant, nous ne devons pas ignorer le fait que cette dernière technique a été bien tolérée et n’a pas semblé entraîner d’effets secondaires au cours des six mois de son évaluation – un résultat prometteur pour les patients et les chercheurs impliqués. Le prochain test sera de voir si cela fonctionne, et comment il se compare à d’autres traitements et soins standard.